作為我國(guó)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新的重要戰(zhàn)略布局，自2008年起，我國(guó)正式實(shí)施“重大新藥創(chuàng)制”“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”兩大國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)。截至目前，中央財(cái)政針對(duì)兩大專(zhuān)項(xiàng)已累計(jì)投入近200億元。在歷年的自評(píng)價(jià)、階段性監(jiān)督評(píng)估基礎(chǔ)上，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委科教司2016年首次委托第三方非政府機(jī)構(gòu)對(duì)兩大專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施8年來(lái)的整體績(jī)效進(jìn)行綜合評(píng)估。兩大專(zhuān)項(xiàng)整體績(jī)效如何？投入產(chǎn)出比是否達(dá)到了理想目標(biāo)？

截至2015年年底，“重大新藥創(chuàng)制”國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)共立項(xiàng)課題1595個(gè)，中央財(cái)政投入近128億元，各方配套經(jīng)費(fèi)近200億元。受?chē)?guó)家衛(wèi)生計(jì)生委科教司委托，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)承擔(dān)了重大新藥創(chuàng)制專(zhuān)項(xiàng)的綜合績(jī)效評(píng)估工作。學(xué)會(huì)邀請(qǐng)來(lái)自臨床、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的近30位資深專(zhuān)家，通過(guò)系統(tǒng)梳理、專(zhuān)家評(píng)估、實(shí)地調(diào)研等多種形式，對(duì)新藥專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)產(chǎn)生的綜合效益進(jìn)行評(píng)估。

新藥專(zhuān)項(xiàng)評(píng)估工作負(fù)責(zé)人、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖說(shuō)，評(píng)估結(jié)果顯示新藥專(zhuān)項(xiàng)達(dá)到了提高我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新能力、滿(mǎn)足重大臨床需求及產(chǎn)出良好經(jīng)濟(jì)與社會(huì)效益三大目標(biāo)，具有里程碑式意義。

原創(chuàng)新藥爆發(fā)式增長(zhǎng)

評(píng)估結(jié)果顯示，新藥專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，一批原創(chuàng)新藥脫穎而出�！笆�一五”“十二五”期間，已累計(jì)有95個(gè)品種獲得新藥證書(shū)，其中包括全球首個(gè)手足口病疫苗等1類(lèi)新藥24個(gè)，涉及感染性疾病、腫瘤、心腦血管病、糖尿病及免疫系統(tǒng)疾病、精神類(lèi)疾病等多個(gè)領(lǐng)域。在專(zhuān)項(xiàng)支持下，還有132個(gè)品種已獲新藥臨床批件，其中64%為1類(lèi)新藥。

“從新中國(guó)成立到新藥專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施前的50年間，我國(guó)共批準(zhǔn)5個(gè)1.1類(lèi)新藥，而‘十二五’期間我國(guó)就有21個(gè)1.1類(lèi)新藥�！彼稳鹆乇硎�，新藥專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，原創(chuàng)新藥數(shù)量快速增加，更顯著的效果是實(shí)現(xiàn)了進(jìn)口替代，惠及民眾。

他舉例說(shuō)，針對(duì)非小細(xì)胞肺癌的1.1類(lèi)新藥鹽酸�？颂婺嵘鲜兄�后打破國(guó)外藥品壟斷，治療費(fèi)用比進(jìn)口藥低30%。“正因?yàn)橛辛藝?guó)產(chǎn)藥，我們?cè)诮衲甑膰?guó)家藥品價(jià)格談判中有了更多底氣，最后國(guó)外藥企對(duì)應(yīng)藥價(jià)降幅高達(dá)55%。”治療眼底病的生物制品1類(lèi)新藥康柏西普上市后，諾華公司還有10年專(zhuān)利期的對(duì)應(yīng)進(jìn)口藥品也主動(dòng)降價(jià)。新型國(guó)產(chǎn)藥技術(shù)含量更高、患者依從性?xún)?yōu)于進(jìn)口，市場(chǎng)覆蓋率很快超過(guò)進(jìn)口產(chǎn)品，大大提高了藥物可及性。與此同時(shí)，專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，對(duì)200多個(gè)臨床應(yīng)用大品種進(jìn)行技術(shù)改造，產(chǎn)品質(zhì)量提升，更好地惠及民生。

醫(yī)藥創(chuàng)新能力顯著提升

評(píng)估顯示，專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，我國(guó)醫(yī)藥研究從仿制走向創(chuàng)新以及國(guó)際化的腳步加快。一是創(chuàng)新體系不斷完善，構(gòu)建新藥研發(fā)綜合性技術(shù)大平臺(tái)、專(zhuān)業(yè)性技術(shù)平臺(tái)，如位于上海的國(guó)家化合物庫(kù)樣本總存量突破177.6萬(wàn)種，規(guī)模居于亞洲第一，為高通量篩選提供基礎(chǔ)；國(guó)家上海新藥安全評(píng)價(jià)研究中心通過(guò)荷蘭、美國(guó)等多國(guó)認(rèn)證。二是促進(jìn)醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力提升，國(guó)內(nèi)企業(yè)研發(fā)投入顯著增加。一批自主創(chuàng)新專(zhuān)利產(chǎn)品向海外許可轉(zhuǎn)讓?zhuān)�本土企業(yè)創(chuàng)新能力和水平逐漸得到國(guó)際認(rèn)可。三是促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)和區(qū)域經(jīng)濟(jì)發(fā)展，醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值近5年平均增速居各工業(yè)門(mén)類(lèi)之首。

“新藥專(zhuān)項(xiàng)產(chǎn)出了一批重要成果，但更要看能否提升創(chuàng)新能力，持續(xù)產(chǎn)出更多成果�！彼稳鹆卣f(shuō)，搭建平臺(tái)是基礎(chǔ)性工作，可以解決制約我國(guó)新藥創(chuàng)制的技術(shù)瓶頸問(wèn)題，未來(lái)中國(guó)將成為最具潛力的醫(yī)藥創(chuàng)新大國(guó)。

“重大專(zhuān)項(xiàng)是國(guó)家意志體現(xiàn)，不只是給錢(qián)、給項(xiàng)目，更多是給了醫(yī)藥界全力創(chuàng)新的信心�！彼稳鹆靥貏e提到，國(guó)家對(duì)新藥專(zhuān)項(xiàng)的持續(xù)滾動(dòng)支持，有力激發(fā)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)界對(duì)創(chuàng)新的熱忱，國(guó)內(nèi)企業(yè)研發(fā)投入強(qiáng)度比重大專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施前增長(zhǎng)5-6倍。國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)從過(guò)去的不得不創(chuàng)新轉(zhuǎn)變?yōu)橹鲃?dòng)創(chuàng)新。

專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施展現(xiàn)出政府著力推動(dòng)醫(yī)藥創(chuàng)新的決心，吸引了大批海歸人才。截至今年5月，有170位國(guó)家“千人計(jì)劃”人才、1000多位國(guó)內(nèi)外高級(jí)人才參與專(zhuān)項(xiàng)課題研究，居各重大專(zhuān)項(xiàng)之首�！爸袊�(guó)科技人員紅利正在展現(xiàn)�！彼稳鹆卣f(shuō)。

需要更多配套政策支持

2015年，美國(guó)NIH投入80億美元用于支持新藥相關(guān)研究，重大專(zhuān)項(xiàng)8年用了美國(guó)NIH2015年一年投入的1/4，就取得了如此顯著成效，“性?xún)r(jià)比”很高。在剛剛公布的2016年醫(yī)保目錄調(diào)整方案中，特別提到了2009年后有重大臨床價(jià)值的新藥，這其中很多是重大專(zhuān)項(xiàng)產(chǎn)品。

但評(píng)估同時(shí)發(fā)現(xiàn)，新藥專(zhuān)項(xiàng)在實(shí)施過(guò)程中，管理層級(jí)過(guò)多、鏈條過(guò)長(zhǎng)，影響效率發(fā)揮；資金管理制度有待完善，帶動(dòng)社會(huì)資本投資效果不明顯；未建立項(xiàng)目遴選價(jià)值風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估體系、成果轉(zhuǎn)化率偏低等問(wèn)題，如科技經(jīng)費(fèi)被當(dāng)成財(cái)政撥款，撥款較晚以及當(dāng)年結(jié)算，成為制約醫(yī)藥創(chuàng)新的制度桎梏。

“推進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新是系統(tǒng)工程，新藥專(zhuān)項(xiàng)不能一枝獨(dú)秀，需要更多配套政策的支持。”宋瑞霖說(shuō)。據(jù)了解，我國(guó)16個(gè)1類(lèi)新藥全年銷(xiāo)售額約為10億美元，僅相當(dāng)于美國(guó)一個(gè)單藥年銷(xiāo)售額，重在保障基本醫(yī)療需求的現(xiàn)行醫(yī)保機(jī)制還難以“消化”價(jià)格相對(duì)較高的創(chuàng)新藥。

專(zhuān)家建議，推進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新需要從政策、體制、機(jī)制上不斷改革，進(jìn)一步打通審批、使用、報(bào)銷(xiāo)各環(huán)節(jié)，讓政府支持與市場(chǎng)機(jī)制更好結(jié)合，通過(guò)改革提高效率，引導(dǎo)政府資金撬動(dòng)社會(huì)資本，完善市場(chǎng)環(huán)境，同時(shí)在社會(huì)保險(xiǎn)基礎(chǔ)上補(bǔ)充商業(yè)險(xiǎn)，給予原創(chuàng)新藥更好的市場(chǎng)回報(bào)。（記者 譚嘉）

來(lái)源：健康報(bào)