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2018年9月20日，第三屆中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“大會(huì)”）罕見(jiàn)病專(zhuān)場(chǎng)在蘇州順利召開(kāi)。隨著國(guó)家罕見(jiàn)病目錄的公布以及一系列鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物研究政策的出臺(tái)，如患者登記、加速審評(píng)審批、臨床數(shù)據(jù)互認(rèn)等，業(yè)界和社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病與罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域的關(guān)注度越來(lái)越高，已經(jīng)步入需要行動(dòng)起來(lái)的階段。大會(huì)特設(shè)罕見(jiàn)病專(zhuān)場(chǎng)，以匯聚政府部門(mén)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、患者組織、罕用藥研發(fā)企業(yè)多方力量，共同發(fā)聲、聯(lián)合行動(dòng)。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟第一次工作會(huì)議

本次會(huì)議發(fā)起成立了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟，并召開(kāi)了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟第一次工作會(huì)議，討論聯(lián)盟成立的相關(guān)工作。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“聯(lián)盟”）由中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)、北京協(xié)和醫(yī)院牽頭，有超過(guò)50家醫(yī)療機(jī)構(gòu)、近30家研究機(jī)構(gòu)以及相關(guān)制藥企業(yè)加入。聯(lián)盟以解決我國(guó)乃至全世界罕見(jiàn)病患者急迫的臨床需求，推動(dòng)孤兒藥的研發(fā)及相關(guān)政策改革為宗旨，通過(guò)整合我國(guó)罕見(jiàn)病資源，集合罕見(jiàn)病研究人才，融合罕見(jiàn)病研究?jī)?yōu)勢(shì)，實(shí)現(xiàn)醫(yī)學(xué)在罕見(jiàn)病研究方面的重大突破，提升罕見(jiàn)病診斷和治療水平，推動(dòng)我國(guó)生物醫(yī)藥發(fā)展、醫(yī)學(xué)技術(shù)進(jìn)步以及罕見(jiàn)病相關(guān)政策的建立和完善。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立大會(huì)將于10月在北京隆重召開(kāi)。

由于罕見(jiàn)病發(fā)病人數(shù)較少、治療藥物價(jià)格昂貴，我國(guó)從事該領(lǐng)域研究的機(jī)構(gòu)寥寥。為了促進(jìn)罕見(jiàn)病與罕見(jiàn)病用藥研究，鼓勵(lì)和促進(jìn)多方聯(lián)動(dòng)與合作一直被業(yè)界廣為呼吁。此次罕見(jiàn)病專(zhuān)場(chǎng)邀請(qǐng)藥企、醫(yī)院、患者組織、投資機(jī)構(gòu)等多方機(jī)構(gòu)分享觀點(diǎn)，參與討論，為我國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)發(fā)展出謀劃策。

國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局巡視員李林康在開(kāi)場(chǎng)致辭中表示，國(guó)家衛(wèi)健委高度重視罕見(jiàn)病管理，為維護(hù)罕見(jiàn)病患者健康權(quán)益開(kāi)展了一系列工作，例如：公布第一批罕見(jiàn)病目錄，提高罕見(jiàn)病規(guī)范化診療水平，構(gòu)建全國(guó)新生兒疾病篩查網(wǎng)絡(luò)，通過(guò)“重大新藥創(chuàng)制”專(zhuān)項(xiàng)支持了多發(fā)性硬化等罕見(jiàn)病用藥研發(fā)課題20余項(xiàng)等。下一步將進(jìn)一步促進(jìn)罕見(jiàn)病規(guī)范化診療，加強(qiáng)人才隊(duì)伍建設(shè)，提高診療和研發(fā)水平，平衡醫(yī)療資源分布，逐步縮小地區(qū)差異；努力為罕見(jiàn)病患者提供及時(shí)、有效、高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)，維護(hù)好罕見(jiàn)病患者的健康權(quán)益。他還表示醫(yī)政醫(yī)管局將對(duì)由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭成立的中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟給予支持和指導(dǎo)。

國(guó)家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局巡視員李林康致辭

開(kāi)場(chǎng)主題報(bào)告

從左至右：北�？党啥�事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官薛群博士；北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授；北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)、創(chuàng)始人王奕鷗女士

北�？党啥�事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官薛群博士分享了關(guān)于中國(guó)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)機(jī)遇與挑戰(zhàn)的精彩觀點(diǎn)，提出罕用藥開(kāi)發(fā)是推動(dòng)罕見(jiàn)病發(fā)展重要“引爆點(diǎn)”。北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授以北京協(xié)和醫(yī)院領(lǐng)頭的“十三五”國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃——“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)罕見(jiàn)病臨床隊(duì)列研究項(xiàng)目”為背景，具體解讀中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)登記系統(tǒng)對(duì)于孤兒藥研發(fā)的助力。來(lái)自北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)的秘書(shū)長(zhǎng)、創(chuàng)始人王奕鷗女士，回顧了美國(guó)及其他國(guó)家關(guān)注罕見(jiàn)病及其治療藥物的歷程，以及相關(guān)法案的立法情況，代表患者表達(dá)了對(duì)我國(guó)孤兒藥政策及研發(fā)的強(qiáng)烈期盼。

路演匯報(bào)人：

左一：中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)執(zhí)行總監(jiān)弓孟春博士

右一：德益陽(yáng)光生物技術(shù)（北京）有限責(zé)任公司總裁劉宏宇博士

左二：北京科信必成醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司國(guó)際項(xiàng)目主管蔣鑫

右二：南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官鄭維義博士

左三：博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士

右三：明碼生物科技有限公司執(zhí)行戰(zhàn)略發(fā)展及業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)執(zhí)行主任周志博

中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)執(zhí)行總監(jiān)弓孟春強(qiáng)調(diào)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)的重要意義，并分享了國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)的愿景與建設(shè)規(guī)劃。

國(guó)內(nèi)幾家走在孤兒藥研發(fā)前線(xiàn)的藥企也從不同角度介紹了各自孤兒藥開(kāi)發(fā)的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，展示了國(guó)內(nèi)孤兒藥開(kāi)發(fā)的現(xiàn)狀和圖景。作為國(guó)內(nèi)孤兒藥開(kāi)發(fā)最早的參與者、呼吁者的德益陽(yáng)光生物技術(shù)有限公司總裁劉宏宇，南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官鄭維義，北京科信必成醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司國(guó)際項(xiàng)目主管蔣鑫分別分享了各自公司開(kāi)發(fā)孤兒藥的策略與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)。

博雅輯因代表著最前沿的基因編輯技術(shù)和新崛起的領(lǐng)域，首席執(zhí)行官魏東介紹了如何為罕見(jiàn)病治療引入精準(zhǔn)概念。明碼生物科技有限公司執(zhí)行主任周志博則從基因大數(shù)據(jù)角度切入關(guān)注罕見(jiàn)病精準(zhǔn)治療。

大會(huì)同時(shí)設(shè)立了討論環(huán)節(jié)，由北�？党啥�事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官薛群主持，邀請(qǐng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖、國(guó)家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局巡視員李林康、北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授、Stealth BioTherapeutics首席執(zhí)行官Reenie McCarthy、平安創(chuàng)新投資基金合伙人張妍女士，共同討論“如何提升國(guó)內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)動(dòng)力與能力”。參與討論的嘉賓一致認(rèn)同，罕見(jiàn)病群體和用藥需要獲得從國(guó)家高層到社會(huì)各界的廣泛重視，一方面明確罕見(jiàn)病定義，推動(dòng)實(shí)現(xiàn)各醫(yī)療機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)共享，建立罕見(jiàn)病注冊(cè)登記系統(tǒng)，提高我國(guó)診斷、識(shí)別罕見(jiàn)病的技術(shù)水平和能力；另一方面，要通過(guò)完善政策環(huán)境推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)、上市及臨床使用，例如：鼓勵(lì)社會(huì)資本關(guān)注并支持罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)，藥品監(jiān)管部門(mén)加快填補(bǔ)罕見(jiàn)病用藥空白的治療藥物審評(píng)審批，相關(guān)部門(mén)鼓勵(lì)保險(xiǎn)公司設(shè)計(jì)覆蓋高價(jià)罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用的商業(yè)保險(xiǎn)險(xiǎn)種等。

“如何提升國(guó)內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)動(dòng)力與能力”話(huà)題討論

從左至右：北�？党啥�事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官薛群；中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖；北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)；Stealth BioTherapeutics首席執(zhí)行官Reenie McCarthy；國(guó)家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局巡視員李林康；平安創(chuàng)新投資基金合伙人張妍

來(lái)源：中國(guó)藥促會(huì)